Terveiden kantasolujen kerääminen multippelia myeloomaa sairastavilta potilailta, niiden varastointi ja uudelleen syöttäminen suuriannoksisen kemoterapian jälkeen voi parantaa kokonaiseloonjäämistä verrattuna perinteiseen kemoterapiaan. Tätä menetelmää kutsutaan autologiseksi kantasolusiirroksi (ASCT), ja sen tehokkuus riippuu kyvystä kerätä riittävästi hematopoieettisia kantasoluja/progenitorisoluja (HSPC:itä), jotka tyypillisesti tulevat verestä.
G-CSF (proteiini, joka avustaa valkoisten verisolujen ja kantasolujen tuotantoa luuytimessä) on standardilääke hematopoieettisten kanta-/progenitorisolujen (HSPC) mobilisoimiseksi verenkiertoon keräämistä ja varastointia varten. Useita päiviä kestäneestä hoidosta huolimatta 40-50 % multippelia myeloomaa sairastavista potilaista ei edelleenkään pysty tuottamaan optimaalista määrää kantasoluja autologista siirtoa varten.
Motiksafortidi on kemokiinireseptorin CXCR4 selektiivinen estäjä, jonka on osoitettu vaiheen 1 kliinisissä tutkimuksissa lisäävän HSPC:n määrää terveiden yksilöiden kiertävässä veressä.
17. huhtikuuta 2023 Washingtonin yliopiston St. Louisin lääketieteellisen korkeakoulun tutkijat julkaisivat Nature Medicine -julkaisun "Motivaatio ja G-CSF liikkuviin hematologisiin kantasoluihin multippeli myelooman autologiseen siirtymiseen: satunnaistettu vaiheen 3 tutkimus" .
Tämä vaiheen 3 kliininen tutkimus raportoi, että 90 %:lla 80 multippelia myeloomaa sairastavasta potilaasta yhden Motixafortide-annoksen injektoiminen voi turvallisesti mobilisoida optimaalisen määrän kantasoluja keräystä ja siirtoa varten. Tämä menetelmä voi parantaa multippelia myeloomaa sairastavien potilaiden hoitotuloksia.
Osana 3. vaiheen monikeskustutkimusta tutkimusryhmä vertasi hematopoieettisten kanta-/progenitorisolujen (HSPC) mobilisoinnin turvallisuutta ja tehokkuutta 122 potilaalla, joilla oli multippeli myelooma ja joille tehtiin autologinen kantasolusiirto yhdistämällä Motixafortidea G-CSF:ään ja lumelääkkeeseen. G-CSF:n kanssa.
Tulokset osoittavat, että Motixafortide+G-CSF on turvallinen ja hyvin siedetty, ja useimmat hoidon aikana ilmenevät haittatapahtumat kestävät vain lyhyen ajan. Yhdellä Motixafortide+G-CSF-hoidolla 93 % multippelia myeloomaa sairastavista potilaista (yhteensä 80 henkilöä) mobilisoi optimaalisen määrän HSPC:itä autologiseen kantasolusiirtoon verrattuna 26 %:iin potilaista (yhteensä 42 henkilöä). jotka saavuttivat tämän vaikutuksen lumelääkkeellä + G-CSF:llä. Lisäksi artikkelin kirjoittaja uskoo, että Motixafortide+G-CSF on tehokkaasti mobilisoinut enemmän primaarisia HSPC:itä, jotka liittyvät itsensä uusiutumiseen ja regeneratiiviseen tehostamiseen.
Paperin kirjoittajat päättelevät, että nämä havainnot ehdottavat uutta HSPC-mobilisaatiostrategiaa, joka on nopea, turvallinen ja hyvin siedetty, ja joka voi parantaa huomattavasti kykyä kerätä HSPC:itä kantasolusiirtoa varten sekä muita HSPC-pohjaisia geeniterapioita.
